La FDA aprueba un medicamento que eventualmente puede ayudar a la mitad de los pacientes con fibrosis quística

Tomado del Washington post

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http://www.washingtonpost.com/news/to-your-health/wp/2015/07/02/fda-approves-drug-that-eventually-could-help-half-of-people-with-cystic-fibrosis/

Los reguladores federales aprobaron el jueves dos de julio de 2015  un nuevo fármaco que trata la causa subyacente de la fibrosis quística y eventualmente podría utilizarse para ayudar a casi la mitad de los 30.000 pacientes en los Estados Unidos con la enfermedad genética mortal.

El fármaco, conocido como Orkambi, es fabricado por Vertex Farmacéuticos con sede en Boston.

En 2012, Vertex también ganó la aprobación para el primer medicamento destinado a contrarrestar el defecto genético detrás de la fibrosis quística, que hace que el cuerpo para producir cantidades excesivas de moco espeso que conduce a la pérdida de la función pulmonar y las infecciones crónicas. La enfermedad mata a la mayoría de los pacientes cuando estos tienen  40 años.

El  tratamiento inicial, Kalydeco, se consideró un medicamento avance debido a su capacidad para mejorar drásticamente la función pulmonar de los pacientes. Sin embargo, está aprobado para tratar solamente cerca de 2.000 pacientes en los Estados Unidos con ciertas mutaciones.

Orkambi, que combina Kalydeco y otro compuesto llamado lumacaftor, está dirigido a los pacientes que tienen dos copias de la mutación más común, llamado F508del. Mientras que casi la mitad de los aproximadamente 30.000 pacientes con fibrosis quística en los Estados Unidos caen en esa categoría, la aprobación del jueves sólo se aplica al 8500 que son 12 años o más. Vertex, que dijo que la droga estaría disponible en cuestión de días, también ha estado probando el fármaco en los pacientes más jóvenes, con la esperanza de eventualmente expandir su uso aprobado.

«Hoy es un día extraordinario para la ciencia, la medicina y la comunidad CF», dijo el presidente de Vértice Jeffrey Leiden en un comunicado el jueves. «Mientras celebramos este importante paso adelante, también reconocemos que dos de cada tres pacientes en los EE.UU. todavía no tienen un medicamento para tratar la causa subyacente de la enfermedad. Compartimos su urgencia y estamos comprometidos a continuar nuestra importante inversión en investigación y desarrollo. »

Un comité asesor de la FDA mayo votó 12 a 1 a favor de aprobar Orkambi, a pesar de las preocupaciones de que el tratamiento mostró sólo modesta eficacia en ensayos clínicos. Las autoridades dijeron que la droga parecía seguro y que incluso pequeñas mejoras podría ayudar a llenar una necesidad no satisfecha para una enfermedad que no tiene cura.

Los pacientes de los ensayos clínicos que declararon ante  la FDA para aprobar el fármaco, asegurando que Orkambi había hecho una diferencia significativa en su vida cotidiana.

Aaron, que participo en un ensayo para Orkambi, dijo que eso es ciertamente el caso de él.

El hombre de 30 años de edad  de Maryland dijo que la droga le dio una notable mejora en la función pulmonar y lo ayudó a subir de peso, lo cual es difícil para muchos pacientes con fibrosis quística. Recordó que un día corriendo  no mucho tiempo después de comenzar la droga, sólo para ser sorprendido hasta el punto de llorar cuando se dio cuenta de lo fácil que podía respirar y cuánto más lejos que podía ir.

«Ahora, cuando hago ejercicio, mis piernas se rinden  antes que  mis pulmones «, dijo Stocks. «Estoy funcionando como un ser humano normal.»

Stocks ahora  trabaja para la Fundación Fibrosis Quística con sede en Bethesda, quienes han significativa las inversiones en vertex  en los últimos 15 años han ayudado a traer Kalydeco y Orkambi al mercado.

«Aplaudimos a la FDA para su rápida aprobación de Orkambi,» Robert J. Beall, el presidente del grupo, dijo en un comunicado el jueves. «Es nuestra esperanza que a todos los que se prescribe este medicamento tendran acceso inmediato al mismo  para que puedan comenzar a vivir vidas más largas y saludables.»

La FDA había concedido Orkambi revisión acelerada, ya que está destinado a tratar una enfermedad que amenaza la vida y potencialmente ofrece una mejora sustancial con respecto a las terapias existentes. La agencia también designó un medicamento «huérfano», lo que significa Vertex recibirá siete años de exclusividad en el mercado debido a Orkambi trata de una enfermedad rara. «La aprobación de hoy amplía significativamente la disponibilidad de tratamientos dirigidos a los defectos específicos que causan la fibrosis quística,» John Jenkins, director de la Oficina de la agencia de Nuevos Medicamentos, dijo en un comunicado.

Kalydeco cuesta más de 300.000 dólares al año, y Orkambi no se queda atrás. Vertex dijo el jueves que planea cobrar 259.000 dólares al año para Orkambi, lo que significa que el fármaco es probable que traer a miles de millones de dólares en ventas anuales, así como su precio provoca consternación entre los pacientes y los aseguradores. Los dos tratamientos se han convertido en ejemplos tanto de la promesa y los peligros de la medicina de precisión, lo que ha dado lugar a un número creciente de medicamentos especializados que representan tan esperada avances médicos, pero también son muy costosos.

«no es la cura,  tiene un precio como si lo fuera, pero no lo es «, dijo Carlos Milla, director del Centro de Fibrosis Quística de Stanford en California, dijo de las drogas Vertex. «Es un precio bastante alto por algo que usted está proponiendo como una terapia de por vida.»

Miller dijo que si los tratamientos en última instancia, reducir las hospitalizaciones, mejorar la calidad de vida y ayudar a los pacientes a vivir más tiempo, podrían demostrar su valor con el tiempo. Sin embargo, dijo que es difícil predecir la cantidad de los medicamentos, en particular Orkambi, lo harán para reemplazar a los estándares actuales de cuidado.

En su declaración el jueves, Vertex dijo que entiende «que los medicamentos sólo pueden ayudar a los pacientes que pueden obtener de ellos.» Señaló que la compañía mantiene un programa de apoyo al paciente dedicada a asegurándose que los pacientes que necesitan la droga la obtengan, La Fundación de FQ se ejecuta un programa de asistencia similar